Vutrisiran
- 發(fā)布日期： 2024-10-28
- 更新日期： 2024-10-28
產(chǎn)品詳請
| 貨號 |
Vutrisiran
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| EINECS編號 |
Vutrisiran
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| 品牌 |
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| 用途 |
科研
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| 外觀 |
粉末
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| CAS編號 |
1867157-35-4
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| 別名 |
Vutrisiran
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| 保質(zhì)期 |
24月
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| 級別 |
醫(yī)藥級
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| 英文名稱 |
Vutrisiran
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| 包裝規(guī)格 |
鋁箔袋
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| 純度 |
99%
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| 分子式 |
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| 質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn) |
IN-HOUSE
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Vutrisiran是一種創(chuàng)新的RNAi藥物,專注于遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(hATTR)。這類疾病由于轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)的突變導(dǎo)致蛋白質(zhì)在體內(nèi)積累,造成神經(jīng)和損傷。Vutrisiran的作用機制在于通過與TTR mRNA結(jié)合,促進(jìn)其降解,從而顯著減少異常TTR蛋白的產(chǎn)生。這種小干擾RNA(siRNA)技術(shù)為患者提供了新的指望。
合成Vutrisiran涉及復(fù)雜的化學(xué)工藝,通常采用固相合成法,并結(jié)合化學(xué)修飾技術(shù)以增強藥物的穩(wěn)定性和靶向性。其中,常見的修飾包括2'-O-甲基(2'-O-Me)、2'-脫氧-2'-氟(2'-F)等修飾,這些修飾可以提升siRNA的體內(nèi)穩(wěn)定性和抗酶降解能力。此外,Vutrisiran的特殊配方設(shè)計,通過皮下注射給藥,結(jié)合專用的交付載體提高其在體內(nèi)的穩(wěn)定性及靶向作用。
在生物技術(shù)快速發(fā)展的今天,Vutrisiran代表了RNAi療法的前沿突破。每一粒藥物分子的背后,是對生命科學(xué)的不斷探索,促使我們在解決疾病根源上更進(jìn)一步。
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